Ob izdaji dovoljenja za posamezno zdravilo pristojni organ med drugim potrdi indikacijska področja, za katera se zdravilo uporablja, način uporabe zdravila, vključno z odmerjanjem, ter populacijske skupine bolnikov, ki jim je zdravilo namenjeno.
Prav glede zadnjega pogosto obstajajo posebnosti, saj se številna zdravila preskušajo le pri odraslih, medtem ko kliničnih študij glede uporabe zdravil pri otrocih, nosečnicah ali pri starostnikih ni. Informacije o tem, ali je bilo določeno zdravilo preskušano tudi pri posebnih, ranljivejših populacijskih skupinah, so razvidne iz Navodila za uporabo, ki je priloženo posameznemu zdravilu, in iz Povzetka temeljnih značilnosti zdravila.
Ali lahko zdravnik predpiše zdravilo tudi drugače, kot je napisano v Navodilu za uporabo in v Povzetku temeljnih značilnosti zdravila?
Kadar zdravnik predpiše zdravilo drugače, kot je predvideno v dovoljenju za promet, govorimo o tako imenovani neodobreni uporabi zdravila (ang. Off-label use). Zakon o zdravilih določa, da je neodobrena uporaba zdravila kakršna koli namerna uporaba zdravila z medicinskim namenom, ki ni skladna z dovoljenjem za promet z zdravilom. Gre torej za uporabo zdravila, ki je v Republiki Sloveniji v prometu skladna z določili Zakona o zdravilih, vendar se uporablja za namen ali na način, ki je drugačen od tistega, ki je določen v Povzetku temeljnih značilnosti zdravila in ki so ga odobrili pristojni organi. Neodobrena uporaba zdravil lahko poteka na različne načine, in sicer za indikacije ali stanja, ki niso navedena v Povzetku temeljnih značilnosti zdravila, pri drugi skupini bolnikov, kot je navedeno v dokumentaciji o zdravilu, ali na drugačen način od tistega, ki je naveden v dokumentaciji o zdravilu.
Kdaj se zdravnik odloči za neodobreno uporabo zdravila?
Skladno z določili Zakona o zdravniški službi je zdravnik pri sprejemanju strokovnih odločitev neodvisen. Svobodno izbere način zdravljenja, ki je v danih okoliščinah najprimernejši. Pri svojem delu se mora ravnati po spoznanjih znanosti in strokovno preverjenih metodah. Pri tem mora voditi dokumentacijo o zdravstvenem stanju in zdravljenju bolnika ter druge evidence skladno z zakonom.
Vzroki, zaradi katerih se zdravnik odloči za neodobreno uporabo zdravil, so različni. Pogosto je zdravnik prisiljen uporabiti zdravilo pri bolniku, ki sodi v specifičen del populacije, pri kateri zdravilo ni bilo testirano, kot na primer pri otrocih, starostnikih, v nosečnosti. Drugi primer so življenjsko ogrožajoča stanja in stanja ob koncu življenja, pri katerih se zdravnik odloči za izbiro katerega koli razpoložljivega zdravila, ki bi po njegovi presoji lahko pomagalo bolniku, ne glede na to, ali je za konkretno stanje registrirano (ima dovoljenje) ali ne. Zdravnik se lahko odloči za uporabo določenega zdravila tudi na osnovi podobnosti bolezenskega ali fiziološkega stanja bolnika.
Neodobrena uporaba zdravil je v smernicah za zdravljenje določenih bolezenskih stanj pogosto lahko celo določena kot najprimernejša. Včasih pa se zdravila predpisujejo neodobreno tudi na področjih, na katerih za to obstajajo zelo šibki znanstveni dokazi ali pa teh sploh ni. Prav zaradi tega razloga je neodobrena uporaba zdravil lahko pogost vzrok za napake pri zdravljenju.
Znano je, da je neodobrena uporaba zdravil najpogostejša pri otrocih. Zato je Evropska komisija leta 2006 sprejela posebno uredbo, s katero je želela spodbuditi proizvajalce zdravil, da bi za svoja zdravila zagotovili klinične študije tudi za uporabo pri otrocih. Desetletne izkušnje kažejo, da se je število zdravil, katerih uporaba je preverjena tudi pri otrocih, pomembno povečalo. Kljub temu pa se še vedno pogosto dogaja, da je prav na področju pediatrije neodobrena uporaba zdravil neizogibna.
Kako postopati, če vam zdravnik predpiše neodobreno uporabo zdravila?
Zdravnik lahko pri obravnavi posameznega bolnika, kadar znane, preverjene metode ne obstajajo ali so neučinkovite, uporabi tudi nepreverjene metode (neodobrena uporaba zdravila), če po njegovi oceni ponujajo upanje za reševanje življenja, ponovno vzpostavitev zdravja ali zmanjšanje trpljenja. Te metode lahko uporabi po pridobitvi strokovnega nasveta, bolniku ali njegovemu uradnemu zastopniku pa mora predhodno natančno pojasniti, za katero zdravilo gre, kateri so lahko neželeni učinki in kako ravnati, če se pojavijo. Bolnik se mora z neodobreno uporabo zdravila strinjati in to podpisati. Pozneje je te nepreverjene metode treba preveriti z ustreznimi raziskavami, da se oceni njihovo varnost in učinkovitost. V vsakem primeru pa je treba nove informacije zapisovati, in kadar je to primerno, javno objaviti.
Poročajte o neželenih učinkih in prispevajte k varni uporabi zdravila
Neodobrena uporaba zdravil je bila in bo tudi v prihodnje eden izmed nujnih ukrepov zdravnika, če drugi ukrepi niso mogoči ali učinkoviti. Kadar zdravnik predpiše zdravilo za neodobreno uporabo, vas bo o tem predhodno seznanil in pridobil vaše soglasje. Zelo pomembno je, da ste v takih primerih še posebej pozorni na morebitne neželene učinke in da o njih poročate svojemu zdravniku ali farmacevtu v lekarni. Tako lahko vsi skupaj prispevamo k pridobivanju dodatnih izkušenj z zdravilom. Tako pridobljeni podatki se nato zberejo skupaj in znanstveno ovrednotijo ter izboljšujejo znanstvene dokaze za varno uporabo določenega zdravila.
S poročanjem o neželenih učinkih se informacija o zdravilu tudi ob njegovi neodobreni uporabi posreduje pristojnim organom in proizvajalcu zdravila. To je osnova in spodbuda za vzpostavljanje sistemskih ukrepov, s katerimi lahko neodobrena uporaba zdravila postane odobrena, kar izboljša varnost bolnikov in zmanjšuje tveganja pri uporabi zdravil.
