CRISP otroci je termin, ki opisuje otroke, rojene potem, ko naj bi jim v fazi embria s pomočjo od zunaj spremenili genom. V strokovni literaturi je doslej opisan en tak primer. Leta 2018 ga je izvedel kitajski genetik in biofizik He Jiankui z ekipo. Gensko spremenjene embrie so tudi vnesli v maternico in rodila sta se dva zoper okužbo s HIV odporna otroka.
Spreminjanje genoma ljudi
CRISPR je metoda, ki omogoča spreminjanje genoma ljudi (in živali). Temelji na mehanizmu, s katerimi se bakterije branijo, ko jih napadejo virusi. Zelo poenostavljeno gre zato, da se s pomočjo encima nukleaze Cas9 genom celice na določenem mestu prereže in odstrani nekatere gene ali vstavi nove.
Urejanje genov v človeških zarodkih bi lahko nekoč preprečilo, da bi starši na svoje potomce prenesli resne genske motnje. Toda za zdaj je metoda preveč tvegana, da bi jo lahko uporabili v zarodkih, namenjenih za implantacijo. Tudi, ko bo postala dovolj varna in izpopolnjena, bi morala bili njena uporaba dovoljena le v izjemnih okoliščinah. To je ključno sporočilo strokovne komisije, ki so jo sestavljali člani Ameriške nacionalne medicinske akademije, Ameriške nacionalne akademije znanosti in Londonske kraljeve družbe in ki je pripravila poročilo o spreminjanju človeškega genoma.
Modifikacija genov povzročila odpornost na HIV
Komisija je bila ustanovljena po šokantni objavi He Jiankuija, ki je novembra 2018 poročal, da je ustvaril prva dva “CRISPR otroka”. Njun genom je spremenil tako, da sta postala odporna na okužbo s HIV. Mnogi znanstveniki so njegovo delo obsodili, kitajsko sodišče pa je za Jiankuija in dva njegova kolega – potem, ko so poskus uspešno pripeljali do konca, izreklo zaporne kazni. “Tehnologija trenutno ni pripravljena za klinično uporabo,” pravi Richard Lifton, predsednik univerze Rockefeller v New Yorku in sopredsednik komisije. Poročilo – ki je preučevalo znanstveno in tehnično stanje urejanja človeških genov in ne etičnih vprašanj – zagovarja ustanovitev mednarodnega odbora, ki bi ocenil razvoj tehnologije ter svetoval nacionalnim svetovalnim skupinam in regulatorjem glede njene varnosti in uporabnosti.
Različni izidi tudi med celicami v istem zarodku
Čeprav metoda CRISPR-Cas9 omogoča dokaj natančno urejanje genoma, se je izkazalo, da ustvarja nekatere neželene spremembe genov in lahko povzročijo različne izide tudi med celicami v istem zarodku. Lahko bodo minila leta, preden bodo odpravili te težave, pravi Haoyi Wang, razvojni biolog na Inštitutu za zoologijo Kitajske akademije znanosti v Pekingu in član komisije. Poleg tega, pravi Wang, morajo znanstveniki razviti boljše metode za analizo genoma iz posameznih celic, tako da bo mogoče urejeni zarodek podrobno pregledati glede neželenih genskih sprememb.
Praksa naj se omeji na resne genske motnje
Poročilo tudi priporoča, naj se praksa najprej omeji na resne genske motnje, ki jih povzročajo različice DNK v enem samem genu – seveda le, če se bodo po temeljiti javni posamezne države odločile, da bodo z urejanjem genoma pripravljene iti naprej. Tudi takrat bi ga morali uporabljati le, kadar so možnosti za rojstvo biološko sorodnega otroka, na katerega genetska motnja ne vpliva, slabe. “Poročilo zelo dobro dokumentira, da se bo to v praksi zelo redko zgodilo,” pravi Jackie Leach Scully, bioetičarka z Univerze v Novem Južnem Walesu . Eden od takih primerov bi bilo odkrivanje zarodkov z gensko mutacijo, ki povzroča nekatere bolezni.
Poročilo Heritable Human Genome Editing najdete TUKAJ.
