Kaj so genske škarje in kako delujejo?

Čeprav je vsak od nas unikaten, se enaka zdravila predpisujejo vsem. Genske terapije to v temelju spreminjajo. Prinašajo individualizirano (samo)zdravljenje, ki ga omogočajo genske škarje.

Pri CRISPR – Cas metodi gre za to, da se s pomočjo encima (nukleaze cas 9) DNK na želenem mestu razpre in omogoči menjavo okvarjenega gena z novim oziroma vstavitev manjkajočega ali spremenjenega gena. Foto: Bigstock

Nič ni medicine spremenilo bolj, kot odkritje antibiotikov in cepljenje. Tretja revolucija se dogaja prav zdaj: celične in genske terapije. Čeprav sta obe še na začetku razvoja, medicino in zdravljenje spreminjata bolj, kot jo je karkoli spreminjalo kdajkoli doslej. Prinašata novo upanje za milijone kroničnih bolnikov in obetata, da se bo v bližnjih prihodnosti (u)poraba sintetičnih zdravil drastično zmanjšala. Namesto za vse enakega dolgotrajnega zdravljenja z zdravili, kot jih poznamo danes, prinašata individualizirano zdravljenje, ki temelji na genskih značilnostih posameznika. Namesto, da odpravljata simptome, odpravljata osnovni vzrok bolezni. Obe se lahko uporabljata tudi kot preventiva.

Genske škarje prinesle Nobelovo nagrado

Rešitev, ki to omogoča, pa ni nova. Bakterije jo poznajo že milijone let in jo uporabljajo za obrambo pred sovražnimi virusi. To storijo na način, da s pomočjo specifičnega encima “odprejo” svoj genom in vanj “spustijo” nekatere virusove gene – ki jim ob naslednjem stiku omogočijo izdelavo zaščitnih beljakovin. Mehanizem je mogoče uporabiti tudi pri ljudeh. Znanstvenicama, ki sta ga v celoti raziskali, je lani prinesel Nobelovo nagrado za kemijo.

Emmanuelle Charpentier (Inštitut Max Planck, Nemčija) in Jennifer A. Doudna (Univerza Kalifornija, Berkeley, ZDA) sta odkrili eno od najpomembnejših orodij genske tehnologije: genske škarje CRISPR / Cas. Z njihovo pomočjo lahko raziskovalci z izjemno visoko natančnostjo spremenijo DNK živali, rastlin in mikroorganizmov. Tehnologija izjemno prispeva k novim terapijam raka in omogoča zdravljenje dednih bolezni. Aplikabilna je za vsa zdravstvena stanja, povezana z okvarami in/ali manjkom genov.

CRISPR-Cas metoda – kako deluje

In kako genske škarje pravzaprav delujejo? S pomočjo encima (nukleaze cas 9) se DNK na želenem mestu razpre in omogoči menjavo okvarjenega gena z novim oziroma vstavitev manjkajočega ali spremenjenega gena. To spremeni navodila celici za izdelovanje beljakovin. Začne izdelovati nove beljakovine, ki lahko preprečijo, zaustavijo ali ozdravijo bolezen. Področja uporabe so številna: onkologija, hematologija, oftalmologija nevrologija…

CRISPR-Cas je “imunski sistem” mikroorganizmov

Tako, kot si naš imunski sistem zapomni patogene, ki smo jim bili izpostavljeni v preteklosti, tudi CRISPR-Cas omogoča mikroorganizmom, da se hitro odzovejo na viruse, s katerimi so se že srečali. To naredijo tako, da s pomočjo encima “razprejo” DNK in shranijo majhno količino virusne DNK vanj. CRISPR-Cas je naravno prisoten v večini bakterij, vključno z arhejami. Pri preučevanju izvora življenja na Zemlji so arheje še posebej zanimive, saj tvorijo nekakšno “manjkajočo povezavo” med bakterijami in celicami višjih organizmov, kot so na primer človeške. Njihovo preučevanje je potrdilo, da se je sistem CRISPR-Cas do faze, v kateri je danes, razvijal neverjetnih več sto milijonov let. Izkazalo se je tudi, da se razvija še naprej in bakterijam omogoča konstantno prilagajanje novim pogojem.

Vključevanje dela genoma povzročitelja bolezni v svojega lastnega

Nova raziskava, ki so jo skupaj izvedli molekularni biologi in genetiki na univerzah Aarhus, Kobenhaven in Old Dominion (Virginija, ZDA), prinaša presenetljiva spoznanja. Del CRISPR-Cas mehanizma – ki je odgovoren za vključevanje tuje virusne DNK v genom lastnega mikroorganizma, izvira v celoti iz okolja. Vrine se – s pomočjo CRISPR-Cas, v genom bakterije. To ji omogoči, da novi napad (okužbo) takoj prepozna in ustrezno odreagira. Proces se intenzivno odvija še danes.

Prvič imamo odgovor na vprašanje, ki nas je begalo že dolgo: zakaj med lastnimi geni bakterij obstajajo tudi patogeni geni in kako si bakterije “zapomnijo” svoje zunanje sovražnike – vključno z antibiotiki, ter vzpostavijo učinkovit mehanizem obrambe, pravijo raziskovalci. “Razumevanje, kako se nekateri proteini ‘reciklirajo’ v več različnih situacijah, je izjemno pomembno. Odpira izjemne možnosti uporabe v celičnih in genskih terapijah. Na primer, lahko bi povzročili, da bi bakterije, ki povzročajo bolezni, svoje sisteme CRISPR-Cas usmerile nase namesto na človeško celico, ki jo napadajo,” je prepričan dr. Ditlev Brodersen iz Univerze Aarhus.

Raziskavo v celoti najdete TUKAJ.

PUSTITE KOMENTAR

Prosimo vpišite svoj komentar!
Prosimo vpišite svoje ime tukaj