Fundacija CTNNB1 je namreč pred tem po petih letih raziskav prejela uradno odobritev Javne agencije za zdravila in medicinske pripomočke za začetek klinične študije, namenjene razvoju prve genske terapije za sindrom CTNNB1.
Zdravilo se po dečku Urbanu imenuje Urbagen. Fundaciji CTNNB1 je uspelo samostojno, brez farmacevtskega partnerja, izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen.
V UKC Ljubljana imajo veliko dobrih izkušenj z genskim zdravljenjem npr. spinalne mišične atrofije (SMA) in metakromatske levkodistrofije (MLD). S klinično študijo GAIN-CTNNB1 zdaj stopamo velik korak naprej in dokazujemo, da lahko v Sloveniji ne le apliciramo, temveč tudi razvijamo najnaprednejše oblike zdravljenja, kar nas postavlja ob bok najrazvitejšim državam v svetu. (SOJ, UKCLJ)
