Novartis bo razdelil 100 odmerkov zdravila zolgensma

»V Novartisu, katerega del je družba Avexix, se zavedamo, da program ni rešitev za vse družine v vseh državah in razumemo željo staršev, da poiščejo zdravljenje za svojega otroka, zato si močno prizadevamo za povečanje proizvodnih zmogljivosti za izdelavo zdravila ter oblikovanje trajnostnih rešitev za povečanje globalne dostopnosti do zdravila AVXS-101,« sporočajo iz podjetja.

Zolgensma je gensko zdravilo, ki se v kombinaciji s kortikosteroidi uporablja za zdravljenje spinalne mišične atrofije (SMA) pri otrocih, mlajših od dveh let.

Farmacevtska družba Novartis namerava prihodnje leto brezplačno razdeliti 100 odmerkov izjemno dragega zdravila zolgensma za otroke s spinalno mišično atrofijo. Kot so sporočili iz švicarske družbe, bo Novartisova družba AveXis, ki je razvila zdravilo, prvih 50 odmerkov razdelila v prvi polovici leta, preostalih 50 pa do konca leta.

Zolgensma je gensko zdravilo, ki se v kombinaciji s kortikosteroidi uporablja za zdravljenje spinalne mišične atrofije (SMA) pri otrocih, mlajših od dveh let. Trenutno je registrirano v ZDA, daje pa se kot enkratni odmerek, ki ga vbrizgajo v hrbtenični kanal. Zdravilo je na podlagi dela raziskovalke Martine Barkats iz Inštituta za miologijo v Franciji razvila družba AveXis, ki jo je kasneje kupila multinacionalka Novartis.

Globalni program sočutne uporabe

»Družba AveXis, ki je del družbe Novartis, je vzpostavila globalni program sočutne uporabe (angl. Managed Access Program – MAP) za zdravilo AVXS-101 (zaščiteno ime zdravila v ZDA je Zolgensma), ki je brezplačen, namenjen primernim bolnikom s spinalno mišično atrofijo (SMA), ki so mlajši od dveh let in so državljani države, v kateri zdravilo še ni regulatorno odobreno. AveXis razume, da družine, ki se spopadajo z diagnozo SMA, potrebujejo obetajoče, nove terapije, zato si prizadeva za zagotovitev vseh možnosti za dostop do zdravila, ko je to mogoče,« sporočajo iz Novartisa.

Družba AveXis je vodilno podjetje v razvoju inovativnih proizvodnih metod za ta novi način zdravljenja, ki zahteva znatne naložbe v usposobljene kadre, opremo in tehnologije. Družba širi svoje proizvodne zmogljivosti, vendar ima trenutno samo eno lokacijo z dovoljenjem za proizvodnjo zdravila AVXS-101 in prva obveznost družbe je zagotoviti zdravilo tam, kjer je že regulatorno odobrena ali čaka na odobritev, in za bolnike, ki so vključeni v klinična preskušanja.

Cilj programa globalna dostopnost zdravila

Program sočutne uporabe zdravila se bo začel izvajati januarja 2020. V prvi polovici leta bo za program na voljo 50 odmerkov, do konca leta 2020 pa do skupno 100 odmerkov zdravila. Družba AveXis se je dolgoročno zavezala, da bo program nadgrajevala z dodatnimi odmerki glede na potrebe bolnikov in povečevanje proizvodnih zmogljivosti.

Program je zasnovan na načelih pravičnosti, kliničnih potreb in globalne dostopnosti za vzpostavitev pravične globalne porazdelitve omejenega števila odmerkov, ki ne daje prednosti enemu otroku ali državi pred drugim. Pri razvoju programa je sodelovala z neodvisnim svetovalnim odborom za biomedicinsko etiko ter je o programu že obvestil zdravstvene delavce in društva bolnikov na globalni ravni.

Kako bo potekal izbor bolnikov

Lečeči zdravnik bo vložil zahtevo za zdravilo v imenu bolnika. Neodvisna zunanja biomedicinska etična komisija bo pregledala zahtevek in če bo potrdila, da je bolnik primeren oz. izpolnjuje objektivne pogoje za prejem zdravila, bodo morali regulatorni organi v državi, kjer naj bi se bolnik zdravil, najprej odobriti program sočutne uporabe zdravila.

Nato bo neodvisna zunanja biomedicinska etična komisija vsaka dva tedna izvedla izbor bolnikov, ki bodo zdravilo prejeli, pri čemer bo izbor potekal na podlagi objektivnih medicinskih kriterijev, bolniki pa bodo anonimni. Če bolnik v določenem izbirnem krogu ne bo izbran za zdravljenje, njegova prijava ostaja v izboru, dokler izpolnjuje pogoje za prejem zdravila.

PUSTITE KOMENTAR

Prosimo vpišite svoj komentar!
Prosimo vpišite svoje ime tukaj