O temeljnih lastnostih bioloških zdravil, začetku, razvoju in o perspektivi za prihodnost je spregovoril prof. dr. Borut Štrukelj z ljubljanske Fakultete za farmacijo.
Kako dolgo jih že poznamo
Med sodobna biološka zdravila štejemo proteine in rekombinantne proteine, pridobljene s pomočjo rekombinantne biotehnologije. (prof. dr. Borut Štrukelj)
Med biološka zdravila med drugim sodijo tudi prva cepiva. Poudariti bi želel zlasti sodobna biološka zdravila, ki jih uporabljamo zadnjih 20 let, proizvedena s pomočjo rekombinantne DNA oz. na osnovi genske modifikacije (rekombinantni inzulin, rekombinantna horionska protitelesa, cepiva itn.). Družba »Biogen« je na primer vodilna proizvajalka novih bioloških zdravil. Z njihovim razvojem si veliko obetamo predvsem na področju nevrološkega zdravljenja, zdravljenja Parkinsonove bolezni, Huntingtove bolezni, rakavih obolenj idr., kar so v zadnjem obdobju potrdili tudi izsledki številnih kliničnih študij. V prihodnosti bomo s temi zdravili obvladovali velik del bolezenskih stanj, ni pa še povsem jasno, ali bomo lahko obvladovali tudi stroške izdelave.
Načrtovanje bioloških zdravil
Razvoj inovativnih zdravil z monoklonskimi protitelesi (posamezno monoklonsko protitelo v biološkem zdravilu predstavlja eno zdravilno učinkovino) se od leta 2002 hitro povečuje. Pri bioloških zdravilih ne poznamo generičnih paralel, ampak podobna biološka zdravila, saj gre za pridobivanje velikih bioloških molekul z zelo kompleksno strukturo, ki ni identična, je pa primerljiva in ima prek študij faze 3 dokazan primerljiv varnostni profil in učinkovitost.
Povprečni razvojni stroški generičnega zdravila znašajo 2–3 milijone evrov, biološko podobnega zdravila pa okoli 100 do 250 milijonov evrov.
Če FDA in EMA odobrita podobno biološko zdravilo, je to odobreno za enake indikacije kot referenčno zdravilo. Če je neko zdravilo patentirano kot generično, zanj npr. ni treba ponovno opraviti kliničnega testiranja. Za primerjavo: razvoj generičnega zdravila stane v Evropi 50.000 EUR, v Indiji pa 5.000 EUR ali manj. Z minimalno spremembo sestave pa lahko dobimo tudi novo (negenerično) zdravilo. Biološka zdravila so proteinske molekule in zato so zelo kompleksne strukture. Za izdelavo biološkega zdravila je potreben velik nabor sodobnih proizvodnih metod, ki jih pri majhnih molekulah kemičnih zdravilih ne potrebujemo. Področje razvoja biotehnoloških zdravil je zato izjemno kompleksno, obvladujejo pa ga lahko le največji in izkušeni proizvajalci.
Podobna biološka zdravila
Pri vsakem novem biološkem zdravilu je treba s kliničnim testiranjem dokazati njegovo varnost in učinkovitost. Podobna biološka zdravila so po vseh parametrih primerljiva z referenčnim zdravilom, zato EMA takšna zdravila tudi odobri.
Prek kliničnih raziskav faze 3 in prek številnih analitičnih postopkov je analizirana tudi potencialna imunogenost podobnega biološkega zdravila (pri začetnem zdravljenju s podobnim biološkim zdravilom ali pri zamenjavi zdravila z referenčnega na podobno biološko zdravilo). Podobna biološka zdravila so enakovredna inovativnim, če preidejo vse faze registracijskega postopka pri Evropski agenciji za zdravila, ki je na tem področju vodilna.
