Parkinsonova bolezen je druga najpogostejša degenerativna bolezen možganov, za katero so značilni tremor, togost ter težave pri govoru in hoji. Progresivna izguba dopaminergičnih nevronov igra pomembno vlogo pri razvoju bolezni. Re-programiranje pacientovih lastnih kožnih celic, ki nadomestijo celice v možganih (ki se postopoma izgubljajo med Parkinsonovo boleznijo), se je izkazalo za tehnično izvedljivo in dolgoročno uspešno, poročajo v zadnji izdaji revije New England Journal of Medicine.
Lastnih celic telo ne zavrne
“Ker celice prihajajo od pacienta samega, so vedno na voljo in jih je mogoče reprogramirati tako, da jih na implantacije ne zavrnejo. To predstavlja mejnik v tako imenovani ” prilagojeni medicini “za Parkinsonovo bolezen,” pravi dr. Kwang-Soo Kim, direktorica laboratorija za molekularno nevrobiologijo v bolnišnici McLean in profesorica na Katedri za klinično nevroznanost na Harvard Medical School. Skupaj z ekipo je pri 69-letnemu pacientu kožne celice re-programirala v pluripotentne matične celice (tako imenovane inducirane pluripotentne matične celice). Sledila je diferenciacija – da bi lahko prevzele lastnosti dopaminergičnih nevronov (ki se izgubijo pri Parkinsonovi bolezni). Nevrokirurg dr. Bob Carter, so-avtor objave, pojasnjuje : “Naša strategija dokazuje moč uporabe lastnih celic za preusmeritev stanja pri Parkinsonovi bolezni. Gre za izjemno zahtevno nalogo, pri kateri je sodelovalo več institucij in znanstvenikov različnih strok.”
Po dveh letih presajene celice delujejo pravilno
V medicinskem centru Well Cornell so pri bolniku opravili presaditev nadomestnih dopaminskih nevronov. Postopek minimalno invazivne nevrokirurške implantacije je zasnoval nevrokirurg dr. Jeffrey Schweitzer, tudi direktor programa nevrokirurške nevrodegenerativne celične terapije na MGH. Po dveh letih je MRI možganov bolnika pokazal, da presajene celice živijo in delujejo pravilno – kot dopaminergični nevroni v možganih. Ker implantirane celice izvirajo iz pacienta, niso sprožile imunskega odziva in s strani imunskega sistema niso bile zavrnjene. To pomeni, da uporaba imunosupresivov ni bila potrebna. “V raziskavi smo dokazali, da imunski sistem celice bolnika še vedno prepozna kot sebi lastne in jih ne zavrne,” pravi Schweitzer, ter nadaljuje: “Prilagojena strategija nadomeščanja celic se je izkazala za tehnični uspeh, saj so celice preživele in delovale na predvideni način. Bolnik ni razvil nobenih stranskih učinkov, presajene celice tudi niso povzročile nastanka novotvorb in/ali spodbudile njihove rasti.”
Izkušnje bolnika
Pri bolniku se je sposobnost opravljanja vsakodnevnih dejavnosti v dveh letih po presaditvi znatno izboljšala, enako tudi splošna kakovost življenja. Znova je bil zmožen različnih rutinskih dejavnosti, kot so vezanje čevljev. Hoja se je izboljšala, govor je postal bolj jasen in prepoznaven. Nekatere dejavnosti – plavanje, smučanje in kolesarjenje, ki se jim je pred leti odpovedal, so zdaj spet na njegovem dnevnem redu. Čeprav je na podlagi enega pacienta težko predvidevati, ali bi bil takšen način zdravljenja splošno izvedljiv, raziskovalci napovedujejo, da bodo nadaljevali po zastavljeni poti. Cilj je novi način zdravljenja klinično preizkusiti na večjem številu bolnikov.
Do zmage nad boleznijo še daleč
“Sedanja zdravila in kirurško zdravljenje Parkinsonove bolezni so namenjena reševanju simptomov, ki so posledica izgube dopaminergičnih nevronov. Z našo terapijo jih poskušamo neposredno nadomeščati,” povzema Kim. “Kot nevrolog si želim zagotoviti najsodobnejše zdravljenje bolnikom s Parkinsonovo boleznijo,” nadaljuje dr. Todd Herrington, eden od raziskovalcev. “Gre za prvi korak pri razvoju nove terapije. Pomembno je vedeti, da slednja trenutno za splošno javnost ni na voljo. Potrebno bo še veliko raziskovalnega dela, preden bo zbranih dovolj dovolj dokazov za njeno vpeljavo v redno klinično prakso,” pravi. Čeprav je optimističen glede prihodnosti zdravljenja Parkinsonove bolezni, Schweitzer opozarja na, da je od razglasitve zmage proti Parkinsonovi bolezni še daleč. “Rezultati odražajo izkušnjo enega pacienta. Za potrditev, ali je terapija učinkovita, bo potrebno formalno klinično preskušanje,” pravi Schweitzer.
