Bolniki so ga sprejeli z odprtimi rokami, izkušnje so odlične. V naši reviji smo že objavili pričevanje bolnika, ki je prvi dobil zdravilo na Hrvaškem, nato pa nas je kontaktiral še slovenski bolnik, ki je tudi potreboval novo zdravilo, in ko ga je po zaslugi res hitre odzivnosti ZZZS in proizvajalca (individualna odobritev) tudi dobil, smo opravili intervju še z njim. V tej številki pa smo o izkušnjah zdravljenja z novim subkutanim zdravilom povprašali še zdravnike, ki so novo možnost zdravljenja sprejeli z odprtimi rokami.
Zdravilo, ki je na voljo tudi našim otrokom s hemofilijo, ni strjevalni faktor. Torej ne gre za klasično nadomestno terapijo s faktorjem kot do zdaj, ko smo nadomeščali prav tisto in le tisto, kar otroku manjka, torej FVIII, pojasnjuje Barbara Faganel Kotnik. Foto: Klemen Brumec
Približno 150-krat letno je treba dati hemofiliku faktor strjevanja krvi v žilo.
Hematologinja dr. Karla Rener: Izjemno pozitivni rezultati, nova era v zdravljenju hemofilije
»Menim, da je hemofilija težka bolezen, ki vse življenje grozi, da se bo nekaj zgodilo. Zdravljenje je izjemno zahtevno in za nekatere bolnike obremenjujoče. Za preprečevanje krvavitev si morajo bolniki vbrizgati zdravila večkrat tedensko v žilo. Kljub temu pa se pojavljajo krvavitve. Zato sem res vesela, da imamo v Sloveniji novo možnost preprečevalnega zdravljenja, ki ga ni treba dajati v žilo, ampak v obliki podkožne injekcije. Predvsem pa je njegova dobrobit v še dodatnem zmanjšanju števila krvavitev. Resnično gre za izjemni napredek v zgodbi zdravljenja hemofilije; govorimo lahko o prebojnem zdravilu, ki jih je sicer v medicini malo. Na prihod zdravila gledam pozitivno in verjamem, da bodo tudi bolniki zelo zadovoljni,« je povedala hematologinja dr. Karla Rener s KO za hematologijo UKC Ljubljana.
Vesela sem, da imamo v Sloveniji novo možnost preprečevalnega zdravljenja, ki ga ni treba dajati v žilo, ampak v obliki podkožne injekcije. Predvsem pa je njegova dobrobit v še dodatnem zmanjšanju števila krvavitev, pravi dr. Karla Rener. Foto: Uroš Zagožen
Kdo bo dobil novo zdravilo
»Novo zdravljenje je namenjeno zdravljenju bolnikov s težko obliko hemofilije A – za tiste z inhibitornimi protitelesi proti faktorju FVIII in za tiste brez. Verjamem, da ga bodo najbolj veseli predvsem bolniki, ki imajo otežen žilni dostop (in ki komaj čakajo, da ga bodo dobili), tisti, ki imajo še vedno krvavitve, čeprav so na profilaktičnem zdravljenju s faktorjem FVIII.«
Bolniki si redno dajejo zdravilo
»Sodelovanje pri zdravljenju ne bi smel biti problem, saj se zdravilo aplicira na en teden ali dva tedna v podkožje. Na začetku v t. i. polnilnem obdobju dobivajo zdravilo štiri tedne enkrat tedensko. Podatki o adherenci za zdaj kažejo, da so bolniki zelo zadovoljni; počutijo se tako dobro, da so tudi zelo sodelujoči. Zanimiva so poročanja iz tujine, kjer so nekateri bolniki v sklopu študij že nekaj let uspešno na terapiji in posledično tako dobri, da skoraj pozabijo, da imajo hemofilijo, in se je že zgodilo, da so si celo pozabili dati zdravilo. Adherenca je zaradi takega izjemnega izboljšanja kakovosti življenja vsekakor zelo dobra,« je poudarila dr. Rener.
Zdravljenje z novim zdravilom je ugodno tudi za zdravstveno blagajno.
Kakšna je bila vaša izkušnja, ko ste se prvič zdravili s tem novim zdravilom?
»Odlična. Pri bolniku s hemofilijo A z inhibitorji, ki je Sloveniji prvi prejel to zdravljenje, je bilo zares veselje spremljati njegovo izboljšanje kliničnega stanja in je zdravljenje zanj pomenilo tako rekoč novo rojstvo. Iz hudih bolečin in nepokretnosti zdaj prihaja po več mesecih zdravljenja na ambulantne kontrole vesel in zadovoljen. Ne le da hodi že brez bergel, ampak si je končno privoščil tudi malo svoje priljubljene športne rekreacije.
Kakovost življenja se mu je drastično spremenila, tudi njegovim bližnjim, tako da naši bolniki potrjujejo izjemne rezultate, ki so bili opazovani v raziskavah, in lahko rečem, da gre za novo ero zdravljenja hemofilije. Novo zdravilo je po učinku in načinu aplikacije ter profilu neželenih sopojavov res izjemen napredek. Pri skoraj 90 odstotkih ljudi, ki so zdravljeni z njim, se spontane krvavitve s časom dejansko ne pojavljajo več, manjših krvavitev pa pogosto ni treba dodatno zdraviti.«
Zdravilo nestrpno pričakujejo starši in otroci
Približno 150-krat letno je treba dati hemofiliku faktor strjevanja krvi v žilo. Ta postopek, ki je danes v rokah obolelega in/ali njegovih svojcev, omogoča vzdrževanje aktivnosti faktorja nad 1-odstotnim deležem in s tem preprečevanje spontanih krvavitev, je pa velikokrat težek, še posebej pri otrocih. Kaj zanje pomeni prihod novega zdravila, smo povprašali hematologinjo asist. dr. Barbaro Faganel Kotnik, dr. med., s Pediatrične klinike UKC Ljubljana.
»Zdravilo, ki je na voljo tudi našim otrokom s hemofilijo, ni strjevalni faktor. Torej ne gre za klasično nadomestno terapijo s faktorjem kot do zdaj, ko smo nadomeščali prav tisto in le tisto, kar otroku manjka, torej FVIII. Molekula emicizumaba je protitelo, ki poskrbi, da namesto FVIII med seboj poveže dva druga faktorja in tako sproži nadalje kaskado faktorjev strjevanja krvi kot domine, kar vodi v nastanek strdka.
Primeren je za otroke s hemofilijo A z inhibitorji ali brez inhibitorjev proti faktorju VIII. Dajanje zdravila pod kožo je zelo dobrodošel način zdravljenja, ob tem pa zdravilo nudi boljšo raven »zaščite« v primerjavi s trenutno shemo profilakse s faktorjem strjevanja krvi.
Vendar pa je treba vedeti, da zdravilo ne nudi popolne zaščite pred krvavitvami. Če pride do večje krvavitve, padca na glavo, pomembne poškodbe, je to treba zdraviti s faktorjem strjevanja – kot do zdaj. Prav tako zdravilo v večini primerov ne zadošča za vodenje operativnega posega.
Menim, da je zdravilo pomembna rešitev v največji meri za osebe s hemofilijo A z inhibitorji ter za najmanjše bolnike, pri katerih bi lahko z zgodnjim zdravljenjem, ki ga začnemo okoli enega leta starosti – takrat, ko otrok začne hoditi in je tveganje za krvavitev v sklep največje –, začeli z manj težav.«
Prim. Jurij Furst z ZZZS nam je povedal, da so se uspeli dogovoriti s proizvajalcem zdravila (Roche), tako da je emicizumab na voljo bolnikom hitro, že od 1. avgusta letošnjega leta. Poudaril je, da »so stroški pri bolnikih, ki imajo zaplete, bistveno višji, kot je cena novega zdravila; tako pri teh bolnikih predpisovanje novega zdravila za zdravstveno zavarovalnico pomeni bistven prihranek, pri tistih, ki nimajo tako hudih težav, pa je cena primerljiva oz. malo višja.«
Prve izkušnje z novim zdravilom so dobre
»Z novim zdravilom, emicizumabom, zdravimo trenutno enega otroka s težko hemofilijo A z inhibitorji, v kratkem pa bomo zdravilo predpisali tudi prvemu otroku s težko hemofilijo A brez inhibitorjev. Za zdaj ugotavljamo, da je zdravilo učinkovito, kar merimo laboratorijsko in tudi s kliničnim odzivom, kar pomeni, da deček od začetka zdravljenja ni utrpel nobene krvavitve ob običajnem življenjskem slogu in da je kakovost življenja bistveno boljša, saj je bil pred tem deležen zelo intenzivne terapije zaradi zapleta nadomestnega zdravljenja in pomembnih omejitev glede telesne dejavnosti.«
Bolnik s hemofilijo: Z novim zdravilom zaživel na novo
Pri Bošku Pačeriču, vozniku taksija, ki je že osem let v invalidski penziji, so hemofilijo odkrili že zgodaj, v starosti dveh let. Spomni se, da je imel že od otroštva veliko težav, krvavitve v gležnje in kolena so se namreč začela že zgodaj. Obe koleni so mu operirali že v 5. razredu osnovne šole.
Pri Bošku Pačeriču so hemofilijo odkrili že zgodaj, v starosti dveh let. Obe koleni so mu operirali že v 5. razredu osnovne šole. Novo zdravilo mu je življenje spremenilo. Foto: RMZ
Pozneje se je začelo zdravljenje v ambulanti, čez vikend pa je obiskoval internistično prvo pomoč. Profilakso je dobil pred dobrimi petimi leti, prej pa je »hodil po injekcije vsakič, ko je kaj zabolelo«. »Včasih sem bil že čisto obupan, dosti sem imel pikanja, kdaj pa tudi nisem šel, ko bi bilo treba, pa sem potem takoj zakrvavel …« Imel je osem operacij na gležnju, zaradi zadnje so mu morali populiti vse zgornje zobe. Zadnja tri leta si sam ne more več dati zdravila, zato hodi 3-krat tedensko v ambulanto.
12. avgusta letos je prvič dobil novo zdravilo. »Ja, to je pa nekaj čudovitega. Zdaj sem kot nov. Nič me ne boli in počnem lahko spet vse, kar sem prej. Sem zelo zadovoljen. Moje življenje se je res spremenilo,« pove in da še kar ne more verjeti, da bo tako dobro počutje vztrajalo. Boškovo zgodbo bomo obširneje predstavili v prihodnji številki.
