Avtor: R. M. Z.
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) pri Evropski agenciji za zdravila (EMA) je konec lanskega leta priporočil izdajo dovoljenja za zdravilo z učinkovino darvadstrocel za zdravljenje zapletenih perianalnih fistul pri bolnikih s Chronovo boleznijo.
Perianalne fistule se lahko kot pogost zaplet Crohnove bolezni pojavijo med danko in zunanjo površino telesa ter lahko vodijo do inkontinence in sepse (zastrupitve krvi). Pri bolnikih s Chronovo boleznijo se te fistule razvijejo kot posledica vnetja v črevesju bolnika. Bolezen ni ozdravljiva, je pa mogoče s številnimi načini zdravljenja zmanjševati posledice in blažiti simptome.
Pri darvadstrocelu gre za alogensko uporabljene matične celice iz maščobnega tkiva (eASCs), ki, ko so aktivirane, zmanjšujejo proliferacijo limfocitov in zmanjšajo sproščanje provnetnih citokinov na mestih vnetja. Ta imunoregulatorna aktivnost zmanjšuje vnetje in omogoča, da se tkivo okrog fistulnega trakta zdravi. Gre za prvo alogensko zdravljenje z matičnimi celicami, ki je v Evropi pridobilo pozitivno mnenje odbora CHMP.
“Po ocenah perianalne fistule v prvih dveh desetletjih po postavitvi diagnoze Chronove bolezni prizadanejo do 28 odstotkov bolnikov in darvadstrocel ponuja novo upanje tistim, ki trpijo zaradi tega hudega in izčrpavajočega stanja,” pravi prof. dr. Julian Panés, vodja gastroenterologije na španski kliniki Hospital Clinic of Barcelona in predsednik European Crohn’s and Colitis Organization.
V kliničnih raziskavah je darvadstrocel (nekdaj poznan pod imenom Cx601) dosegal boljše rezultate v primerjavi s standardno oskrbo. Prednosti njegove uporabe do se pokazale fazi III klinične raziskave ADMIRE-CD, ki je vključevala 212 bolnikov s Chronovo boleznijo in zapletenimi perianalnimi fistulami, ki se niso odzvali na eno ali več načinov zdravljenja, vključno z antibiotiki, imunosupresivi in zaviralci TNF-alfa. Po 24 tednih zdravljenja je pri približno polovici bolnikov, zdravljenih z darvadstrocelom, nastopila remisija, medtem ko je bilo takšnih primerov v skupini, ki je bila zdravljena s placebom, za tretjino. Z darvadstrocelom je dolgotrajna remisija zapletenih perianalnih fistul trajala dlje kot 52 tednov.
Foto: Bigstock
